作者：竹子
基因治疗的观点
基因治疗(gene therapy)实际上便是DNA分子中核苷酸种类、数量和顺序的改变，导致遗传信息的改变而致病。
由于癌变及遗传性疾病等是因体内某种基因缺少、毛病或突变引起的，因此对这种基因进行替代、修复和弥补，就能治疗这些疾病，从而掌握这些疾病的发生，故称基因治疗。
基因治疗的类型
目前，基因治疗紧张有三种形式：
一是将精确的基因导入细胞来替代缺点的突变基因；
二是直接修复缺点的基因，也便是常说的基因编辑；
三是在体外通过基因技能修正细胞，然后把修正的细胞导入人体发挥浸染。
来源：生物工艺与技能
基因治疗的最新研究进展
2020.6.19
波士顿大学医学院研究职员考试测验新的白血病治疗方法
波士顿大学医学院的研究职员为了提高患有骨髓增生性肿瘤（一种白血病）患者的生存率，他们在实验模型的一组中改变了JAK2V617F基因，另一组作为对照组，抑制了一种特定的蛋白质（α5beta1整合素），以减少大型骨髓细胞（巨核细胞）的数量。他们的终极目标是找到有效的治疗骨髓纤维化的方法。该研究揭橥在《血液》上。
DOI：10.1182 / blood.2019004230
2020.6.18
维也纳医科大学科学家确定了新的肠癌治疗方法
维也纳医科大学研究小组确定了肠癌发展过程中一个未知的机制：细菌微生物组激活潘氏细胞中的所谓免疫检讨点Ido1。因此，潘氏细胞是针对肠道肿瘤的基于免疫的新细胞靶标。该研究最近揭橥在《自然》杂志子刊《通讯生物学》上。
DOI：10.1038 / s42003-020-0989-y
2020.6.17
癌细胞对半乳糖不耐受
南加州大学的研究职员创造了普通癌细胞中的一个弱点：糖缺少弹性。也便是说，当癌细胞暴露于不同类型的糖（半乳糖）时，细胞将无法适应并去世亡。该创造可能对癌症新陈代谢治疗具有主要意义，该研究最近揭橥在《细胞科学杂志》上。
DOI：10.1242 / jcs.239277
2020.6.16
美国科学家开拓两个小分子FTO抑制剂，能抑制多种肿瘤
肥胖干系基因FTO，会导致各种癌症的发生，这为开拓有效的靶向治疗药物供应了潜在靶点。如今，希望之城国家医疗中央的研究职员确定并开拓了两个有效的小分子FTO抑制剂，可以抑制多种癌症中的肿瘤成长。该研究揭橥在《癌细胞》上。
DOI：10.1016 / j.ccell.2020.04.017
2020.6.16
中国科学家成功研发出用于制作COVID-19小鼠模型的现成工具
研发和测试针对COVID-19的新抗病毒疗法和疫苗的紧张障碍是缺少良好的，广泛可得的动物模型。中国爱荷华大学卡佛医学院和医科大学的研究职员已经开拓出一种大略的工具来战胜这一瓶颈。研究职员创造了一种基因疗法，可以将任何实验小鼠转化为可以传染SARS-CoV-2并发展为类似COVID的肺部疾病的小鼠。在《细胞》杂志上的宣布中，研究职员表明，用这种基因疗法的小鼠可用于评估疫苗和几种潜在的COVID-19疗法，个中包括一种称为poly I：C的预防策略。在每种情形下，这些疗法均可预防体重减轻，减少肺部疾病并提高小鼠中病毒打消的速率。研究小组还表明，小鼠对付研究与打消SARS-CoV-2病毒有关的主要免疫反应很有用。
DOI：10.1016 / j.cell.2020.06.010
2020.6.15
DMD儿童全身性抗肌营养不良蛋白基因疗法的系统性宣布
全国儿童医院的研究职员在JAMA上揭橥了精力病学研究结果，该结果来自对患有杜氏肌营养不良（DMD）的儿童进行系统性微营养不良蛋白基因疗法的首次临床试验中治疗的前四名患者，初步创造表明该疗法可供应功能改进大于照护标准下不雅观察到的改进。
DOI：10.1001 / jamaneurol.2020.1484
2020.6.15
SHANK3的基因拯救是罕见形式的自闭症谱系障碍的潜在疗法
医学博士Craig Powell和同事进行的一项小鼠研究表明，早期基因挽救可能是自闭症谱系障碍（ASD）的潜在疗法。鲍威尔研究了一种名为SHANK3的基因，这种基因的改变在约0.5％的ASD患者中可见。基因治疗供应了一种可能改变疾病进程的必要选择。这项研究揭橥在eNeuro上。
DOI：10.1523 / ENEURO.0332-19.2020
2020.6.11
科学家通过新的基因疗法从眼部疾病中拯救微型视网膜
科学家们已经开拓出一种新的基因疗法，这种疗法为一天之内治疗导致失落明并影响环球成千上万的人的眼病供应了广阔的前景。都柏林三一学院和伦敦大学学院（UCL）的研究职员互助，搜集了他们在遗传学、病毒学和眼科方面的专业知识，开始动手为一组称为色素性视网膜炎（RP）的眼病寻求新的治疗方法。他们的结果揭橥在《干细胞报告》上。
DOI：10.1016 / j.stemcr.2020.05.007
2020.6.11
研究职员对人类干细胞进行建模以识别青光眼的变性
印第安纳大学医学院的研究职员利用人类干细胞模型创造，他们可以剖析受青光眼毁坏的细胞内的毛病，并有可能利用这些信息来开拓新的策略来减缓疾病进程。这项研究于6月11日揭橥在《干细胞报告》上，其重点是针对视网膜神经节细胞内的基因突变，这些基因突变是眼睛与大脑之间的联系。研究职员创造，将多能干细胞分解为视网膜神经节细胞时，它们能够识别与青光眼神经退行性疾病有关的特色。
DOI：10.1016 / j.stemcr.2020.05.009
2020.6.5
研究难堪治性白血病患者的更快，更准确的治疗方法铺平了道路
一项新的研究将使临床年夜夫能够识别出对化疗无反应的激进性白血病患者以及最有可能受益于新免疫疗法的患者。由诺丁汉特伦特大学（Nottingham Trent University）领导的国际研究涉及对急性髓性白细胞患者的免疫系统如何反应有更深入的理解。希望这些创造将为患者供应新的，更个性化的疗法铺平道路，并确保他们在不该用化学疗法的情形下尽快得到精确的治疗。该研究揭橥在《科学转化医学》上。
DOI：10.1126 / scitranslmed.aaz0463
2020.6.4
通过基因疗法规复视力
巴塞尔分子与临床眼科研究所（IOB）的科学家与德国灵长类动物中央（DPZ）-哥廷根的莱布尼兹灵长类动物研究所的同事一起，开拓了一种基于基因疗法的全新治疗方法。他们设法利用近红外光激活退化的感光器。这项研究揭橥在《科学》上。
DOI: 10.1126/science.aaz5887
2020.6.3
研究职员首次利用根本编辑来纠正隐性遗传性耳聋并规复小鼠的部分听力
哈佛大学，布罗德研究所和霍华德·休斯医学院的研究职员取得了一个新造诣：他们规复了小鼠的部分听力，该小鼠的TMC1基因发生隐性突变，导致完备失落聪，这是基因组的第一个成功例子编辑以修复隐性致病突变。该研究揭橥在《科学转化医学》上。
DOI：10.1126 / scitranslmed.aay9101
2020.6.3
用于1型糖尿病的工程T细胞更靠近临床
在过去十年的大部分韶光里，西雅图儿童研究所免疫和免疫疗法中央主任戴维·罗林斯（David Rawlings）博士一贯梦想着为不注射胰岛素但利用人自身免疫细胞的1型糖尿病儿童开拓一种疗法，针对和治疗这种疾病。
现在，新的研究和新的资金注入使这一梦想更加靠近了现实，并且更靠近了在西雅图儿童医院与弗吉尼亚梅森（BRI）的研究伙伴贝纳罗亚研究所互助开展的一项实验疗法的首次人类临床试验的过程。在《科学转化医学》上揭橥的一篇论文显示了该研究团队如何利用基因编辑技能来靶向人T细胞中的FOXP3基因。通过打开FOXP3，他们为T细胞配备了专门针对Treg的解释。
DOI: 10.1126/scitranslmed.aay6422
2020.6.2
果蝇中的基因创造为老年人听力障碍的治疗“打开了新的大门”
UCL的科学家创造了一组调节基因，这些基因可坚持康健的听力。在果蝇中创造的这一创造可能潜在地导致对人类年事干系性听力丢失（ARHL）的治疗。这项研究揭橥在《科学报告》上。
DOI：10.1038 / s41598-020-64498-z
2020.6.2
CRISPR新进展可能办理关键难题
一项新的研究显示，某些癌症肿瘤特有的突变是潜在的归巢信标，可以安全地支配CRISPR基因编辑酶来解除使癌细胞具有抗药性的DNA的武装，而忽略正常细胞中对康健功能至关主要的基因。这项研究由ChristianaCare基因编辑研究所揭橥在《分子癌症研究》杂志上。
DOI: 10.1158/1541-7786.MCR-19-1208
基因治疗研发的紧张发展趋势
（1）重组腺干系病毒（AAV）载体基因治疗。
（2）慢病毒载体（LV）基因治疗。
（3）基因润色的溶瘤病毒基因治疗。
（4）CRISPR/Cas9等基因编辑技能用于基因治疗。
科学家们认为，基因治疗是DNA科学中最具有潜力的运用，然而如何更广泛的运用这项技能，取决于其安全性有效性的担保。随着基因治疗在医学领域的兴起，基因治疗很有可能成为遗传性疾病的末了一种治疗办法。人类基因组的图谱已经完成，一旦彻底理解每个基因的功能以及有缺陷的基因在疾病中的浸染，基因治疗就将永久的改变我们的生活，成为一种不可或缺的医疗手段。
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分享主题为个体化精准医疗之肿瘤的免疫和基因疗法专场。
主讲高朋：中山大学教授郑利民 教授，分享肝癌组织PD-L1的表达、调控与临床意义；和元生物技能（上海）株式会社总经理贾国栋 博士，分享基因治疗药物开拓难点、风险及办理之道；颇尔中国生物技能市场经理王君 博士，分享病毒载体上游工艺：培养办法的选择；贝克曼库尔特征命科学流式细胞产品经理陈邦添，分享流式细胞术在免疫治疗中的办理方案。
